En un avance significativo para quienes padecen hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), un trastorno hereditario que afecta a 1 de cada 250 personas, un nuevo fármaco experimental llamado enlicitida ha demostrado una reducción del colesterol LDL (conocido como «colesterol malo») de casi un 60% en 24 semanas de tratamiento. Este resultado promete ser una esperanza real para los pacientes que no pueden controlar sus niveles de colesterol mediante tratamientos convencionales como las estatinas.
¿Qué es la hipercolesterolemia familiar?
La hipercolesterolemia familiar es un trastorno genético que afecta la capacidad del cuerpo para procesar el colesterol de manera eficaz. Esto provoca niveles elevados de colesterol LDL desde una edad temprana, lo que aumenta significativamente el riesgo de sufrir enfermedades cardiovasculares prematuras, como infartos o ictus.
Los pacientes con HeFH tienen un sistema defectuoso para eliminar el colesterol LDL del torrente sanguíneo, lo que favorece la formación de depósitos de grasa en las arterias. Estos depósitos dificultan el flujo sanguíneo, lo que aumenta el riesgo de complicaciones graves. Aunque el uso de estatinas puede ayudar, muchas personas no alcanzan sus objetivos de colesterol solo con medicamentos convencionales.
Enlicitida: la nueva pastilla para reducir el colesterol
El medicamento enlicitida ha demostrado ser altamente efectivo en la reducción de los niveles de colesterol LDL. En un ensayo clínico de fase 3, los pacientes que tomaron una dosis diaria de 20 mg de enlicitida durante 24 semanas vieron una reducción del 58,2% en sus niveles de colesterol LDL, frente a un grupo placebo que no mostró mejoras significativas.
Los resultados fueron incluso más impresionantes al final del año de seguimiento, con una reducción del 55,3% en el grupo tratado, mientras que el grupo placebo vio un aumento del 8,7%.
¿Cómo funciona enlicitida?
Enlicitida pertenece a una nueva generación de inhibidores de la proteína PCSK9, la cual regula los receptores de LDL en el hígado. Esta proteína se une a los receptores de colesterol LDL y los destruye, lo que impide que el hígado elimine el colesterol de la sangre. Enlicitida bloquea esta acción, permitiendo que más receptores de LDL permanezcan activos y faciliten la eliminación del colesterol LDL del organismo.
Aunque existen medicamentos inyectables con el mismo enfoque, enlicitida es un tratamiento oral, lo que hace que sea más accesible y cómodo para los pacientes. Este avance ha sido calificado como un paso crucial en el tratamiento de los pacientes con HeFH.
Aprobación en EE.UU. y posibles aplicaciones futuras
Merck, la compañía farmacéutica responsable de enlicitida, planea solicitar su aprobación a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) a principios de 2026. Aunque los resultados de los ensayos clínicos han sido prometedores, aún se están realizando investigaciones adicionales para evaluar si esta reducción tan significativa de colesterol también se traduce en una disminución de los eventos cardiovasculares.
Además, en España, ya se han aprobado otros medicamentos basados en esta tecnología, como Inclisirán (Leqvio), que utiliza ARN mensajero similar a las vacunas de Covid. Estos avances marcan un hito en el tratamiento de las enfermedades relacionadas con el colesterol alto.
Una nueva esperanza para los afectados por HeFH
La llegada de enlicitida representa una gran esperanza para los millones de personas que luchan contra la hipercolesterolemia familiar. Esta nueva opción terapéutica, que se muestra mucho más eficaz en la reducción del colesterol LDL que los tratamientos actuales, ofrece una nueva oportunidad para prevenir enfermedades cardiovasculares graves.
A medida que más estudios se realicen y la medicación sea aprobada, se espera que más pacientes puedan beneficiarse de esta innovación, que no solo mejora los resultados de salud, sino que también promete mejorar la calidad de vida de quienes sufren de esta condición genética.
